In samenwerking met negen andere Europese ziekenhuizen wordt in het UMC Utrecht een nieuwe behandeling voor taaislijmziekte getest, een gentherapie die ingeademd kan worden. Nooit eerder werd deze innovatieve methode gebruikt voor de behandeling van taaislijmziekte. In de zogeheten Lenticlair-studie wordt de behandeling, die is bedoeld voor mensen bij wie al bestaande medicijnen niet aanslaan, voor het eerst op mensen getest.

Taaislijmziekte, ook wel cystische fibrose (CF) genoemd, is een zeldzame erfelijke aandoening die tot op de dag van vandaag niet te genezen is. Per jaar worden in Nederland ongeveer 25 baby’s met CF geboren. Deze patiënten hebben een fout in het CFTR-gen, dat fungeert als een recept voor het maken van een belangrijk eiwit.

Een goed functionerend CFTR-gen resulteert in eiwitten die hun werk naar behoren doen: het slijm soepel maken. Maar mutaties in het gen leiden tot misvormde eiwitten of zelfs helemaal geen eiwitten. Daardoor is het slijm van CF-patiënten taai.

Dat zorgt voor problemen in verschillende organen, maar de ernstigste complicaties doen zich voor in de longen. Ademen is bijvoorbeeld lastig, en dat wordt erger bij het ouder worden. De meeste CF-patiënten worden niet ouder dan vijftig jaar.

Er is al een behandeling, waar 85 tot 90 procent van de CF-patiënten op reageert. Deze pillen of poedertjes, zogenoemde CFTR-modulatoren, repareren de eiwitten die door het gendefect misvormd raakten. Maar voor een kleine groep patiënten slaat di.